1962年药品修正案：疗效证据与上市审查

1959年12月起，美国参议院司法委员会反托拉斯与垄断小组委员会调查处方药价格。埃斯蒂斯·基福弗在1961年4月12日提交法案时报告，听证已积累十三卷证词。他把高药价与专利安排、对医生的推销和商品名处方联系起来：消费者付钱，却由医生选择药品，比价购物难以发挥作用。

基福弗提出的办法同时涉及竞争与质量。他主张加强制造者资格和药品标准，使医生可以放心按通用名开方；也要求新药证明疗效并取得明确批准。降低药费与核实药效，因而在这份改革方案中相互连接。

参考：[1]

美国食品药品监督管理局（FDA）医学审查员弗朗西丝·奥尔德姆·凯尔西，约于1960年9月接到梅里尔公司的沙利度胺申请。她后来回忆，化学、药理与医学审查都发现缺项，临床报告更近似推荐意见。审查人员列明不足、要求补件，使申请没有在原有六十日期限后自动生效。

1961年11月30日，公司告知FDA，德国方面因药物可能与出生缺陷有关而撤药；1962年3月8日，梅里尔正式撤回美国申请。随后FDA追查试用药，取得逾千名收药医生的名单，安排逐一检查并收回余药。上市申请被挡住之后，研究名义下的分发仍留下了需要清理的药品。

参考：[2]

两院协调并非只讨论一句原则。基福弗在1962年10月3日向参院说明，双方均同意新药必须得到肯定批准，不能自动取得上市资格；主管部门一般有一百八十日决定批准，或通知申请人可以请求听证。分歧在于听证之后的决定期限：参院版本不设期限，众院则要求在听证结束后的九十日内作出决定。

协调文本把最终决定的九十日期限，起算点定为主管部门指定提交最终书面陈述的日期。参院于10月3日同意协调报告，众院于10月4日以347票赞成、零票反对通过，另有88人未投票。至此，两院就新药审查等改革达成共同文本，法案可以送交总统。

参考：[3]

1962年10月10日上午，约翰·肯尼迪在华盛顿白宫办公室签署药品改革法案。他在讲话中特别感谢基福弗的长期听证工作，也提到众议院州际与对外商业委员会主席奥伦·哈里斯提出的药品及工厂检查方案。

肯尼迪明确指出，在沙利度胺危险曝光以前，立法准备已经展开；公众高度关注之时，国会手里已有可用的方案。他把新法的目标表述为使消费者免受不安全、无效药品的伤害，并改善制药业提供药品的条件。本文所定位的1962年事件，是这次签署成法。

参考：[4]

新法第102条把疗效纳入新药申请的审查，要求对标签所声称用途具有实质证据。法律把这种证据具体落在充分且有良好对照的研究上，包括由具备相应训练与经验的专家开展的临床研究。厂商提出一种用途，就必须拿出足以支持该用途的研究依据。

第104条规定，新药进入州际商业须有生效的申请批准。签署日期与各条款开始适用的日期仍有区别：第107条使第一编A部修订原则上自成法日起生效，却把第101、103、105、106条推迟到成法月份之后第七个日历月首日，即1963年5月1日；原有申请另设过渡安排。

参考：[5]

早期执行随即落实为研究用药规则。FDA于1963年1月8日在《联邦公报》公布修订规定，写明公布三十日后生效。规则要求研究发起者提交研究用新药豁免通知，汇集既有资料、研究计划和研究者资格；研究者须记录药品去向及个案，向发起者报告，再由发起者汇总送交监管机关。

发现严重危险时，发起者还须迅速通知FDA和研究者。规则同时规定受试者知情与同意，但允许研究者以不可行或经专业判断不符合受试者最佳利益为由例外处理。新制度由此把企业、研究医生与监管机关之间的信息往来，变成可以检查的记录和责任，而不只在上市申请最后一步索取材料。

参考：[6]